A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar os testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1.
O anúncio ocorreu durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, em São Paulo, consolidando a posição do Brasil na liderança latino-americana em pesquisas avançadas.
A tecnologia foi desenvolvida pela norte-americana Gemma Biotherapeutics, e a Fiocruz participa tanto do desenvolvimento clínico quanto do processo de transferência de tecnologia por meio de Bio-Manguinhos, passo que abre caminho para a futura produção nacional.
A estratégia de Terapias Avançadas da instituição busca garantir ao país infraestrutura científica e produtiva que permita disponibilizar tratamentos inovadores no Sistema Único de Saúde. O projeto, dedicado às doenças raras, já recebeu R$ 122 milhões do Ministério da Saúde, além de aportes de R$ 50 milhões da Finep para reforço da infraestrutura.
Bio-Manguinhos domina a tecnologia de vetores virais desde a produção da vacina contra a covid-19, base utilizada na nova terapia.
O avanço integra ações do governo federal para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, apostando em soluções capazes de reduzir custos e ampliar o acesso a tratamentos.
“O estudo clínico poderá transformar a vida de crianças com AME de forma inédita”, destacou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, afirmou que a parceria representa um marco para a soberania científica do país.
“Cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
Testes clínicos
A AME Tipo 1 é causada por alteração no gene SMN1, responsável pela produção de proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A deficiência desse componente provoca perda progressiva da força muscular e ameaça a sobrevivência nos primeiros anos de vida.
